MD1003 es una formulación altamente concentrada de biotina oral usada experimentalmente para la esclerosis múltiple
La MD1003 en la actualidad esta bajo investigación clínica como tratamiento para la esclerosis múltiple progresiva primaria y secundaria ( PPMSy SPMS ). Un tratamiento prometedor, está siendo desarrollado por la compañía francesa de biotecnología MedDay Pharma.
Y se cree que tiene efectos tanto pro-mielinógenos como para mejorar el suministro de energía para la transmisión del impulso nervioso.
¿Cómo funciona la MD1003?
La biotina es un componente importante del complejo de Vitamina B12 y participa en el crecimiento celular, la producción de ácidos grasos y el metabolismo de las grasas y aminoácidos. También participa en la activación de enzimas necesarias para la producción de energía y la síntesis de mielina a nivel celular.
Se ha planteado la hipótesis de que grandes concentraciones de biotina (300 mg/día) administradas a nivel celular, podrían ser útiles en la reparación y regeneración de las vainas de mielina, que están dañadas en pacientes con EM. Según MedDay MD1003 tiene dos posibles mecanismos que podrían tener un efecto sobre la EM progresiva.
La biotina MD1003 puede activar dos acetil-CoA carboxilasas (ACC1 y ACC2), las enzimas limitantes de velocidad en la síntesis de ácidos grasos necesarios para la síntesis de mielina. También activa el ciclo de Krebs en los axones desmielinizados, un proceso esencial que resulta en un aumento de la producción de energía.
Estudios de MD1003
En abril de 2016, MedDay dio a conocer los resultados completos de dos ensayos clínicos de Fase 2b / 3 de MD1003-MS-SPI ( NCT02220933 ) y MS-ON ( NCT02220244 ). Los ensayos, respectivamente, probaron el fármaco en personas con MS progresiva «no activa» y aquellas con EM recidivante o progresiva y pérdida visual. Data, que fue presentado en la Academia Americana de Neurología 2016 Reunión Anual en Vancouver, Canadá, demostró una mejor eficacia en la inversión de la progresión de la enfermedad de un fármaco ha logrado previamente en la MS progresiva no activa.
Mejoras en mas del 12% de los casos estudiados
El ensayo MS-SPI , realizado en Francia y centrado en la Esclerosis múltiple progresiva no activa en 154 pacientes con SPPM y SPMS, cumplió con su criterio de valoración primario: la proporción de pacientes que mejoraron en la escala de estado de discapacidad expandida (EDSS).
MedDay informó de una mejoría en el 12,6 por ciento de los pacientes después de nueve meses, confirmado a los 12 meses, y equivalente a una progresión invertida.
Durante el mismo período, ninguno de los pacientes tratados con placebo mejoró. En la fase de extensión del ensayo, los pacientes que habían estado en MD1003 desde el principio continuaron mejorando, con 13,2 % de ellos demostrando menos discapacidad a los 18 meses y 15,4 por ciento a los 24 meses. Los resultados del ensayo MS-SPI han sido publicados en el Multiple Sclerosis Journal.
El estudio MS-ON se realizó a través de centros en Francia y el Reino Unido. Participaron 93 pacientes con empeoramiento visual progresivo (neuritis óptica), y formas progresivas y recurrentes de MS, tratadas durante 24 semanas con concentrado de biotina a una dosis de 300 mg / día.
El criterio principal de valoración fue el cambio medio, en la población total del estudio, en la agudeza visual del 100% de contraste a los seis meses de la línea de base del ojo enfermo. Los resultados del estudio encontraron una ligera mejoría , pero no significativa, en los pacientes tratados con placebo (aunque se observó un efecto mayor en pacientes con EM progresiva). También se confirmó un buen perfil de seguridad para la biotina.
Resultados Notables
«Los resultados íntegros del estudio MS-SPI son muy notables. Esta es la primera vez que un fármaco ha invertido la progresión de la enfermedad en una proporción estadísticamente significativa de pacientes «, dijo el profesor Ayman Tourbah en CHU de Reims , Francia, y el investigador principal de los estudios, en el anuncio de abril.
Un estudio de fase 3 (NCT02936037) para demostrar el efecto de MD1003 300 mg sobre el placebo en la discapacidad de las personas con EM progresiva con deterioro de la marcha actualmente está reclutando una estimación de 600 participantes.
Su objetivo principal es la proporción de participantes que mejoran la escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) o el tiempo para caminar 25 pies al final del estudio (15 meses). La fecha estimada de finalización de la enseñanza primaria es septiembre de 2018.
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